BRATISLAVA – Rodiny pacientov dúfali, že najdrahší liek na svete im zmení život a pomôže im s ťažkým ochorením. Namiesto toho však prišli fatálne následky. Pacientom začala zlyhávať pečeň. Dvom z nich už nedokázali pomôcť a po pár týždňoch lekári skonštatovali smrť.
Celé Slovensko pred pár rokmi sledovalo príbehy niekoľkých detí, ktoré pre svoj život potrebovali najdrahší liek na svete. Riško, Alexko, Monika, Amélia a Eliška. Päť detí bojovalo s ťažkým osudom. Lekári im diagnostikovali SMA, teda spinálnu svalovú atrofiu. Jedná sa o vrodené ochorenie, ktoré u pacientov ovplyvňuje pohybové schopnosti, ako napríklad schopnosť chodiť či jesť. Neskôr môže ochorenie viesť k problémom s dýchaním až k smrti.
Bezbranné deti pre svoj ďalší život potrebovali urgentne podať vtedy ešte nedostupný liek, ktorý nebol schválený ani Európskou liekovou agentúrou. Zolgensma, ktorý deti potrebovali, dokonca stál viac ako dva milióny eur. Rodičia malého Riška boli zúfalí a hľadali rôzne spôsoby, ako sa k potrebným peniazom dostať. Zorganizovali verejnú zbierku. Ľuďom príbeh trpiacich detí nebol ľahostajný. Aj preto sa všetci spojili a vo verejnej zbierke vyzbierali potrebnú čiastku, aby Riško mohol odísť do Budapešti, kde mu podali liek Zolgensma, ktorý Európska lieková agentúra pre lieky schválila na liečbu SMA v máji v roku 2020. Pomôcť sa napokon podarilo všetkým piatim deťom. Poslednou z nich bola Eliška, ktorej podali Zolgensma 23. marca 2021 v banskobystrickej detskej nemocnici.
„Je nám cťou, že sme mohli byť pri prelomovom momente medicíny a mohli sme, ako druhí na Slovensku, podávať génovú liečbu. Pevne verím, že pre Elišku je 23. marec novým začiatkom a do ďalšieho života jej želáme veľa síl a zdravia,“ poznamenal v tom čase riaditeľ detskej nemocnice, kde bola Eliška hospitalizovaná, Juraj Gallo.
Rodiny mnohých detí začali mať nádej, že potrebný liek Zolgensma im zmení životy a pomôže aj iným, ktorých postihla ťažká diagnóza. Jednou z nich je aj Editkina matka, ktorá sa v súčasnosti tiež pokúša získať potrebné financie na liečbu svojho dievčatka. “Ak existuje liek, ktorý Editkine ochorenie dokáže zastaviť, tak je to Zolgensma. Jeho podanie je jednorazové a takmer bezbolestné. Môže z neho najviac ťažiť… pochopiteľne bojujem a aj budem. Som Editkina matka, som s ňou neustále, jej zdravotný stav poznám. Ak sa rozhodnem, že o ňom budem informovať celý svet, tak budem. Pre svoje malé dievčatko robíme momentálne maximum,” poznamenala zronená matka.
O to viac šokuje nedávna správa Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv. Objavili sa totiž fatálne prípady, kedy po podaní lieku Zolgensma prišli o život dvaja pacienti. Zlyhal im dôležitý orgán.